Hjärtsviktpatienter har försvagade hjärtan, men forskare säger att ett experimentellt läkemedel som används för första gången hos människor kan reparera hjärtceller och förbättra hjärtfunktionen.
Enligt resultaten från en liten fas 1 studie var en enda intravenös infusion av läkemedelscimaglermin säkert och vid höga doser förbättrad hjärtfunktion i minst tre månader.
"Just nu Vi har många terapier som vi använder för hjärtsvikt, och dessa patienter [i studien] var på alla dessa terapier och hade fortfarande betydande hjärtdysfunktion, säger leadforskare Dr. Daniel Lenihan. Han är professor i medicin och direktör för Vanderbilt Universitys hjärtekliniska forskningsprogram i Nashville.
Folk med hjärtsvikt tar ofta en kombination av droger, säger Lenihan. Dessa inkluderar mediciner för att sänka blodtryck och diuretika för att hjälpa till att ta bort överskott av vätska som byggs upp som ett resultat av hjärtans arbetade pumpningsförmåga. Dessutom har vissa personer implanterat defibrillatorer eller pacemaker.
Även dödsfallet bland dessa patienter är "oacceptabelt högt", säger Lenihan.
Hjärtfel, ett tillstånd där hjärtat inte kan pumpa tillräckligt med blod för att möta kroppens behov, är en av de ledande orsakerna till döden över hela världen. Ett betydande antal hjärtsviktspatienter svarar inte bra på nuvarande behandlingar, särskilt de patienter vars vänstra nedre hjärtekammare, som pumpar blod i artärerna, är svagt, säger Lenihan.
Cimaglermin fungerar som en tillväxtfaktor för hjärtat , hjälper det att reparera sig själv efter skada, sade Lenihan. Specifikt binder den till HER2- och HER4-receptorerna på ytan av hjärtceller som är viktiga för cellreparation och överlevnad, förklarade han.
Forskare har försökt använda stamceller för att reparera hjärtmuskeln på ungefär samma sätt, sade han, men dessa ansträngningar har inte varit effektiva. "Du ser ingen långvarig effekt", tillade han.
RELATERAD: Hälsosam, passform, men drabbad av hjärtsvikt
En fas 1 studie som den här är utformad för att se om ett nytt läkemedel är säkert, inte för att testa dess effektivitet. Innan cimaglermin kan användas för att behandla patienter måste det bevisa sitt värde i en serie av progressivt större och utmanande försök och sedan godkännas av U.S. Food and Drug Administration. Processen kan ta flera år. Baserat på dessa preliminära resultat planeras större försök, sade Lenihan. "Detta läkemedel kan, trots att det fortfarande finns i en experimentfas, vara ett viktigt sätt att förbättra hjärtfunktionen hos patienter med hjärtsvikt", säger han. > För studien gav Lenihan och hans kollegor slumpmässigt 40 patienter att få infusion av cimaglermin eller placebo.
Jämfört med patienter som fick placebo hade patienter som fick en hög dos cimaglermin en fortsatt ökning av hjärtans förmåga att pumpa blod. Förbättringen varade 90 dagar, med den maximala ökningen av hjärtfunktionen som uppnåddes inom 28 dagar, fann forskarna.
De vanligaste biverkningarna var huvudvärk och illamående direkt efter att ha fått läkemedlet. En patient som fick den högsta dosen av cimaglermin utvecklade onormal leverfunktion, som rensades över en tvåveckorsperiod, sade Lenihan.
Studien finansierades av Acorda Therapeutics, tillverkaren av cimaglermin, och rapporten publicerades online dec .26 i tidskriften
JACC: Basic to Translational Science
. Dr. Nanette Bishopric är professor i medicin vid University of Miami Miller School of Medicine och författaren till en åtföljande tidskriftsredaktionell. "Det har inte skett genombrott behandlingar för hjärtsvikt länge," sade hon. Cimaglermin kan dock vara ett sådant läkemedel, sa hon. "Det är en anmärkningsvärd sak att du kan ge ett läkemedel en gång och få det att påverka hjärtfunktionen tre månader senare - det är verkligen extraordinärt", sa hon.
Varje läkemedel som för närvarande används för att behandla hjärtsvikt måste ges dagligen eller flera gånger om dagen för att få det att fungera, sade biskopric. "Och när du slutar ta det, slutar det att fungera," sade hon.
Trots de uppmuntrande resultaten av denna första rättegång krävs mycket mer testning innan cimaglermin kan anses vara en standardbehandling för hjärtsvikt, sade biskopric.
"Dessa resultat måste replikeras i större studier, och du måste kunna förutsäga om förbättrad hjärtfunktion från cimaglermin kommer att hjälpa människor att leva längre och må bättre", noterade hon.
