Innehållsförteckning:
- Studiedeltagarna hade sina funktionsnedsättningsnivåer utvärderade var tredje månad och genomgick MR i början av studien och den ena -, två- och treårigt betyg.
- Gåhastighet obehindrad, Biverkningar Vanliga
- Studien börjar fylla ett signifikant omättat behov
23 mars 2018
Historiskt sett har personer med sekundär progressiv multipelskleros (SPMS) inte haft ett livskraftigt behandlingsalternativ för att stoppa progressionen av funktionshinder som hör samman med tillståndet.
Det kan förändras.
En studie publicerad den 22 mars av The Lancet , kallad EXPAND, har funnit att ett experimentellt läkemedel som kallas siponimod verkar vara effektivt vid bromsning av sjukdomsprogression hos personer med SPMS, åtminstone jämfört med placebo. Fas 3 kliniska prövningen finansierades av Novartis, tillverkarna av siponimod.
"Resultaten av denna studie är verkligen uppmuntrande eftersom de visar att det finns ett fönstret tillfälle även i senare och avancerade stadier av [MS] för att sakta ner ytterligare sjukdoms- och invaliditetsprogression ", noterar studiens ledande författare, Ludwig Kappos, MD, chefläkare vid neurologiska kliniken och polykliniken vid universitetssjukhuset i Basel, Schweiz."
"" Deltagarna i denna studie hade [MS] för ett genomsnitt av 16 till 17 år, och mer än hälften behövde hjälp att gå när de kom in i studien. Vi hoppas att siponimod kan godkännas som den första orala behandlingen för SPMS, säger Dr. Kappos. Enligt
Enligt National Multiple Sclerosis Society, utvecklar de flesta som diagnostiseras med återfallsmottagande MS slutligen SPMS. :
Kappos och hans kollegor registrerade 1.645 vuxna mellan 18 och 60 år som hade måttlig eller avancerad funktionshinder på grund av att de hade måttlig eller avancerad funktionshinder till SPMS. Studiedeltagarna rekryterades från 292 sjukhuscentra i 31 länder. Totalt fick 1 099 av de inskrivna 2 mg siponimod en gång dagligen i upp till tre år eller tills deras funktionshinder hade utvecklats efter en sexmånadersperiod intervall, medan 546 fick en placebo för samma period. De i placebogruppen vars MS utvecklades erbjöds studiestartet men var inte med i den slutliga analysen.
Studiedeltagarna hade sina funktionsnedsättningsnivåer utvärderade var tredje månad och genomgick MR i början av studien och den ena -, två- och treårigt betyg.
I slutet slutade 1 327 personer studien (903 i siponimodgruppen och 424 i placebogruppen). I genomsnitt tog de i siponimodgruppen drogen i 18 månader. Av de 424 personerna i placebogruppen växte 11 procent till siponimod efter att funktionshinderna hade utvecklats, sex månader i studien.
Lägre risk för progressiv funktionsnedsättning i Siponimod-gruppen
Författarna observerade att studiedeltagare som fick siponimod hade 21 procent lägre risk för progressiv funktionshinder än i placebogruppen. Endast 26 procent av de som fick läkemedlet upplevde en ökning av deras funktionsnedsättning efter tre månaders behandling, jämfört med 32 procent i placebogruppen.
Dessutom, från försöksstart till 24 månader, minskades hjärnvolymen (ett tecken på vävnadskada i MS) var mindre allvarlig för dem som fick siponimod jämfört med placebogruppen. Författarna tror att läkemedlet kan fungera för att förhindra degenerering av nervfibrer i hjärnan och undertrycka de autoimmuna attacker som orsakar skadan. Det kan också uppmuntra upprepning eller förstärkning av nerverna i centrala nervsystemet.
Gåhastighet obehindrad, Biverkningar Vanliga
Fortfarande noterar författarna att läkemedlet inte hade någon effekt på deltagarnas gånghastighet. Och de som fick det upplevde biverkningar som nedsatt hjärtfrekvens, högt blodtryck, minskat antal vita blodkroppar, makulärt ödem och förhöjda leverenzym. Författarna tillägger att denna biverkningsprofil liknar andra MS-läkemedel.
10 viktiga frågor om multipel sklerosdroger
Studien börjar fylla ett signifikant omättat behov
"Dessa resultat är uppmuntrande för patienter med SPMS", säger en av studieens medförfattare, Robert J. Fox, MD , en personalneurolog vid Mellen Center för MS och vice ordförande för forskning vid Cleveland Clinic i Ohio.
"Majoriteten av kliniska prövningar under det senaste decenniet har fokuserat på återfallande MS, som släppte ut den mycket stora andelen människor som lever med progressiv MS. Så denna studie börjar fylla ett betydande oupplöst behov i MS-terapier - hitta behandling för sekundär progressiv MS - och det pekar på ett potentiellt behandlingsalternativ för SPMS, där vi inte har några godkända terapier, säger Dr. Fox. "Även om siponimod ännu inte godkänts för något medicinskt tillstånd, ger resultaten från denna studie en övertygande grund för tillsynsmyndigheter att överväga när man granskar detta läkemedel för godkännande av FDA, tillägger Fox.
