Multipel skleros, en autoimmun sjukdom som attackerar hjärnan och ryggmärgen, är smutsig. Det orsakar symtom som sträcker sig från begränsad rörelse till djupt utmattning. Men medicinska behandlingar som bromsar sjukdomsprogressionen är nu tillgängliga och fler finns i rörledningen. Nedan finns nyheter om de mest lovande framväxande behandlingarna …
Multiple skleros (MS) slår vanligtvis folk i deras främsta liv - mellan åldrarna 20 och 50 - som påverkar deras balans, tal och muskelkoordinering.
"För kvinnor, Det här är när de fattar beslut om karriärvägar, äktenskap och födseln, säger Tim Coetzee, doktor, forskningschef för National Multiple Sclerosis Society.
En progressiv inflammatorisk sjukdom, MS förstör ett fettmembran som kallas myelin, vilket skyddar nervfibrer i centrala nervsystemet eller hjärnan och ryggmärgen. När myelinskeden förstörs avbryts nervernas meddelanden, vilket leder till symtom som sträcker sig från nummenhet till förlust av syn till förlamning.
"MS oförutsägbarhet - sitt kännetecken - kan presentera många utmaningar för att gå vidare med sina liv, inte minst är möjligheten att öka begränsningarna ", säger han.
Vissa kan till exempel behöva ompröva sin förmåga att ta hand om ett barn eller hålla ett jobb.
Sjukdomen påverkar 2-3 gånger lika många kvinnor som män och 400 000 människor i USA, enligt National Multiple Sclerosis Society.
Forskare är inte säkra på varför kvinnor är mer benägna att MS. Några spekulerar på att genetik och kvinnliga hormoner kan spela en roll, säger neurologen Robert Glanzman, MD, global utvecklingsledare för ocrelizumab för Pharma Development hos Hoffmann-La Roche i Nutley, NJ.
Fortfarande är forskningen på väg tillbaka kontrollen i patienternas händer.
"Forskning har möjliggjort tidigare och snabbare diagnoser", säger Coetzee. "Detta öppnar möjligheter för tidigare behandling med sjukdomsmodifierande terapier, det bästa sättet att avvärja framtida sjukdomsaktivitet." "Det har också lett till behandlingar för specifika symtom som förmågan att bekämpa trötthet eller förbättra promenader, ", Säger han.
" Innan [FDA] godkännande av den första av sjukdomsmodifierande terapierna - interferon beta-1b 1993 - [doktorerna] hade inga alternativ att modifiera och sakta sjukdomen fortsätter ", säger Coetzee.
"Nu kan vi utveckla [sjukdomsmodifierande] terapier som riktar sig mot specifika delar av immunsystemet, säger han. "Vi ser övergripande expansion av behandlingsstrategier, vilket är riktigt bra nyheter."
Här beskriver neurologer och forskare som utvecklar nya behandlingar de mest spännande MS-läkemedel som finns tillgängliga och i horisonten.
Multipel skleros behandling # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab är en genetiskt modifierad antikropp som förstör B-celler, en typ av immunceller som driver immunsystemet för att attackera hjärnan och ryggmärgen, säger Dr. Glanzman.
"Många immunförsvar är drivs av B-celler ", förklarar han.
Varför spänningen?
Den injicerbara antikroppsmedicinen är den första produkten som visar positiva studieresultat i både den progressiva formen av sjukdomen och mer vanliga återfallande former, vilket analytiker tror bör Resultatet från en pivotal fas III-studie av läkemedlet vid primär progressiv multipelskleros (PPMS) visade att ocrelizumab signifikant minskade progressionen av klinisk funktionsnedsättning, w Med den effekt som varar i minst 12 veckor fortsätter den. Potentiella fallgropar:
"Vi oroar oss för alla droger som förändrar immunsystemet, vilket skyddar kroppen från infektion och cancer", säger Dr. Glanzman. .
Men förekomsten av biverkningar i samband med ocrelizumab, inklusive allvarliga infektioner, liknade också placebo, enligt Reuters. Som antikroppsbaserat läkemedel är det troligt att det är dyrt. Men Roche, läkemedelsföretaget, har inte givit några prisberäkningar, nyhetsbyråns rapporter.
Tillgänglighet:
I februari 2016 beviljades ocrelizumab (Ocrevus) "Genombrottstjänstbeteckning" av FDA för behandling av primär progressiv MS, enligt Roche. Ett slutligt FDA-beslut om godkännande väntas vid årets slut.
Multipel sklerosbehandling # 2: Stamcelleterapi Behandlingen hjälper myelinskeden att regenerera med syntetiska kemikalier som "slår på" en molekyl som kallas retinoid syrereceptor gamma inom stamceller från vuxna hjärnor, säger Jeffrey K. Huang, doktor, en ledande forskare av läkemedlet vid MS Society Cambridge Center för Myelinreparation, University of Cambridge, England.
Dessa molekyler hjälper de vuxna stamcellerna att transformera I myelinproducerande celler som kallas "oligodendrocyter". För att myelin ska regenereras i MS, måste tillräckliga oligodendrocyter vara tillgängliga i det [skadade] området, säger Huang.
Varför spänningen?
I MS , både nervfibrerna och cellerna som gör myelin är skadade, men det finns alltid omogna oligodendrocytceller som teoretiskt mognar och hjälper till att reparera myelin.
Det var vad som hände när gnagare injicerades med drogen. "
" Detta var särskilt spännande eftersom det visar ett möjligt läkemedelsmål för regenerativ terapi i MS och en potentiellt ny applikation för kända droger [RXR-läkemedlen] vid myelinreparation, säger Huang. Potentiella fallgropar: "RXR-droger har inte testats på MS-patienter , så det är oklart vad biverkningarna kan vara eller i vilket skede av sjukdomen RXR-läkemedel skulle vara mest effektiva ", säger han.
Tillgänglighet
: RXR-läkemedel, såsom bexaroten, är i kliniska prövningar för andra sjukdomar , såsom vissa cancerformer, säger Huang.
Bexaroten, till exempel, godkändes av Food and Drug Administration (FDA) 1 för behandling av T-celllymfom.
Fler studier behövs innan de kan övervägas för MS. Multiple sklerosbehandling # 3: Teriflunomid
En oral medicinering, teriflunomid, förändrar responsen hos immune T-celler som skadar hjärnan och ryggmärgen i MS. Läkemedlet minskar inflammationen och cellernas attacker i hjärnan, säger Coetzee.
Varför spänningen?
I den första fas 3-försöket minskade teriflunomidfallet med så mycket som 31,5% och minskade antalet lesioner, eller ärr, där immunceller har attackerat myelinmanteln i hjärnan.
Det skär också MS-patienternas progression till funktionshinder med nästan 30%.
"Det är imponerande resultat", säger Coetzee. "Det är annorlunda eftersom det är en oral medicinering och inriktar sig på en annan del av immunförloppet än andra aktuella droger." Han förutser en tid då läkare kan använda en kombination av mediciner, som alla riktar in sig mot en annan del av immunsystemet. Potentiella fallgropar:
Det kan orsaka leverskador, säger Coetzee. Läkemedlet verkar höja leverenzym, vilket kan vara ett resultat av skadade celler eller inflammation, enligt Mayo Clinic. Enligt National Institutes of Health var leverproblemen mest uttalade hos patienter som redan hade leversjukdom eller tog andra läkemedel skadliga för orgeln.
"Om du måste byta till ett annat läkemedel måste du vänta en rättvis tid innan teriflunomid tvättar ur ditt system. "Forskare vet inte exakt hur mycket tid.
Tillgänglighet:
FDA godkände teriflunomid i september 2012. Multipelsklerosbehandling # 4: Laquinimod
Laquinimod, en gång om dagen oral medicinering, är en liten syntetisk molekyl som minskar cytokiner, molekyler som utsöndras av immunceller som rör upp inflammation och lockar andra immunceller att attackera hjärnan, förklarar Coetzee. spänningen?
"Det avbryter produktionen av cytokiner och minskar inflammatorisk aktivitet", säger han. I en av två fas 3-studier visade forskarna att det minskar relapsehastigheterna med 23%, funktionshinder med 36% och hjärnatrofi eller förlust av nervceller, genom 33,8%.
Att poppa ett piller är också bekvämare och bekvämare för MS-patienter än att injicera eller införa läkemedel. "Även om patienter kan ge sig själva injektioner eller ha en älskad, ger dem, skulle de helst föredra att inte hantera obehag och olägenheter" Coetzee säger. "Månadliga infusioner kräver resor till infusionsställen eller läkarmottagning och spenderar några timmar av arbetsdagen." Orala alternativ är viktiga eftersom de är praktiska och kan förbättra efterlevnaden, säger han.
Potentiella fallgropar: Vissa patienter hade tillfälliga, förhöjda leverenzymnivåer, som kan signalera inflammation i eller skada leverceller.
Men laquinimod ledde inte till leverproblem i de kliniska prövningarna, säger Coetzee.
"[It] visade inte heller lika mycket fördel jämfört med en placebo som några andra droger gjorde, säger Coetzee. "Mer information behövs för att visa fördelarna."
Tillgänglighet:
I början av 2014 rekommenderade europeiska tillsynsmyndigheter att laquinimod inte godkändes för marknadsföring i Europa på grund av läkemedlets säkerhetsrisker. Producenten är fortfarande förpliktigad att laquinimod utvecklas för att behandla MS och hoppas kunna få FDA-godkännande senast 2018.
Multiple sklerosbehandling # 5: Alemtuzumab Alemtuzumab, en kraftfull antikropp förstör T och B-lymfocyter, hjärnan och ryggmärgen i MS-patienter, säger Aaron Miller, MD, medicinsk chef för Corinne Goldsmith Dickinson Center för multipelskleros vid Mount Sinai School of Medicine i New York.
Varför spänningen?
I en 2008 års fas 2-studie hade personer med MS en 74% minskning av risken för återfall och 71% minskad risk för funktionshinder jämfört med interferon beta 1-a, en FDA-godkänd medicinering. "Det är också det enda läkemedlet för MS som är årlig, säger Dr. Miller. "Det administreras intravenöst dagligen i fem dagar, och sedan har patienten ingen behandling i ett år."
Det andra året har patienten bara tre dygns behandling. Potentiella fallgropar:
Ca 3% av MS-patienter i fas 3-studien utvecklade immuntrombocytopenisk purpura (ITP), en potentiellt allvarlig sjukdom som sänker antalet blodplättar som är nödvändiga för koagulering.
Ca 20% av patienterna utvecklade sköldkörtelproblem, såsom en underaktiv eller överaktiv sköldkörtel.
"Dessa biverkningar är hanterbara med noggrann övervakning av en läkare", säger Coetzee. Vissa MS-patienter hade också en allergisk reaktion på infusionen, säger han. Forskare försöker bestämma vem som kan vara sårbar.
Eftersom alemtuzumab förändrar immunsystemet, öppnar det patienterna för infektion.
Tillgänglighet:
FDA godkände alemtuzumab i november 2014 för behandling av återfallande former av MS. Läkemedlet ges som intravenösa infusioner - i 5 på varandra följande dagar inledningsvis och i 3 på varandra följande dagar ett år senare rapporterar FDA. Multipel sklerosbehandling # 6: Daclizumab
"Daclizumab-antikroppen verkar fungera genom att öka antalet Immunceller kallas naturliga mördarceller, säger Dr. Miller.
Deras expansion expanderar T-celler, vilket orsakar ett inflammatoriskt svar hos MS-patienter.
Varför spänningen?
I fas 2-studien daclizumab minska recidiveringshastigheten med 54%, antalet skador som upptäcks genom magnetisk resonansbildning (MRI) med 69% och risken för funktionsnedsättning med 57% på lägsta dos.
Det är också bekvämt: "Det ges genom injektioner som patienter kan göra [själva], en injektion en månad, säger Dr. Miller. Det är en ganska förbättring: De flesta injicerbara MS-mediciner måste nu ges tre eller flera gånger i veckan.
Potentiella fallgropar:
Som med alla mediciner som förändrar immunförsvaret är forskarna oroade över risken av infektioner, säger Coetzee.
Tillgänglighet:
"FDA godkände daclizumab (Zinbryta) i maj 2016 för att behandla vuxna med återfallande former av MS. Kvinnors hälsa: Hur mycket vet du?
Det finns ingen ersättning för god hälsa, och när den är borta går det ofta för gott. Låt det inte gå förbi dig. Testa dina smarts med denna kvinnas hälsoquiz.
