Innehållsförteckning:
- Promessen av stamceller
- En deltagare i fas 2 i HALT-MS var Dave Bexfield, en bosatt i New Mexico som diagnostiserades med MS för 11 år sedan vid 37 års ålder. Han är grundare och redaktör för ActiveMSers, en supportplats för personer med MS med starkt fokus på fitness som också täcker den vetenskapliga litteraturen om stamcellstransplantationer.
- Men Bexfield förbättrades gradvis under resten av sin vistelse och lyckades undvika att få en allvarlig infektion - något som forskare letar efter när deltagarnas immunförsvar äventyras. Även efter att ha blivit utsläppt, säger Bexfield, "Ditt immunförsvar är så lågt, du måste vara mycket försiktig med varje mat du äter, vem du ser. Jag var i grund och botten isolerad. "
- När HALT-MS börjar sin fas 3-studie (kallad BEAT-MS) i början av 2018, säger Racke, kommer det att anmäla cirka 120 deltagare i åldrarna 18 till 50, med relapsing-remitting MS. För att kvalificera sig för rättegången säger han att du inte har lyckats uppnå framgångsrika resultat på två olika sjukdomsmodifierande terapier, vilket visas av ett återfall på en och MR-aktiviteten å andra sidan.
Några år Sedan rapporterade Everyday Health om en klinisk studie som heter HALT-MS. Denna pågående studie är en av flera under de senaste åren för att undersöka stamcellstransplantationer för multipel skleros (MS), där en persons egna stamceller skördas innan en behandling med kemoterapi ges för att nästan helt förstöra immunsystemet, varefter stammen cellerna infunderas tillbaka i kroppen.
HALT-MS är en av de mest framstående pågående försöken som involverar stamcellstransplantationer för MS, och dess forskare har sina synpunkter på att göra transplantation till en vanlig behandling för MS. Men först måste de direkt jämföra transplantationen med de bästa läkemedelsbaserade behandlingarna som finns tillgängliga - vilket är exakt vilken fas 3 av försöket kommer att göra.
Oavsett om du är potentiellt intresserad av att delta i framtida kliniska prövningar eller bara ivriga för att lära sig om var MS-behandling kan ledas, här är en översikt över vilka forskare som hoppas kunna lära sig i studiens nästa fas och vad det kan betyda för deltagarna.
Promessen av stamceller
Tanken bak stamcellstransplantation är att ersätta ett funktionsstörande immunförsvar - i fallet med MS, en som angriper myelinhöljen av nerver - med en som korrekt känner igen dessa nerver som kroppens egen vävnad och inte angriper dem. Det kallas ibland för att "starta om" immunsystemet, och hoppet är i alla fall att det "nya" immunsystemet aldrig börjar attackera nervceller som den gamla gjorde.
Stamcelltransplantationer har visat sig göra detta med blandad effektivitet. I en studie som publicerades i april 2017 i tidskriften JAMA Neurology , fann forskare att inom en grupp på 281 personer med MS - varav de flesta hade progressiva former av MS - som behandlades mellan 1995 och 2006, 46 procenten upplevde ingen progression av sjukdomen under fem år efter transplantationen. Yngre människor och de med återkommande remitterande MS hade större sannolikhet att deras sjukdom stannades av förfarandet.
Stamcellstransplantationerna kommer också med vissa risker, inklusive låga blodkroppar, infektioner, gastrointestinala problem, blodproppar, smärta och ens död. Men Michael Racke, MD, en neurolog vid Wexner Medical Center i Ohio State University och en forskare i HALT-MS-försöket säger att effektiviteten och säkerheten hos stamcellstransplantationer har fortsatt att förbättras sedan 2006, när de första deltagarna screenades för registrering i fas 2 i HALT-MS.
Av tre huvudprover som har publicerat resultat de senaste åren - inklusive HALT-MS - visade allt om 70 procent av framgången med att stoppa sjukdomsaktivitet fem år efter förfarandet. Sjukdomsaktiviteten mättes antingen genom återfall, progression av funktionshinder eller utseendet av nya lesioner på MR.
"Liksom i hela medicinen, fortsätter vi bara att bli bättre på de saker vi gör", säger Dr. Racke och noterar att dödligheten av stamcellstransplantationer har sjunkit från cirka 3,5 procent före 2006 till cirka 0,3 procent sedan dess.
Stamcellstransplantation: 'A Hard Road'
En deltagare i fas 2 i HALT-MS var Dave Bexfield, en bosatt i New Mexico som diagnostiserades med MS för 11 år sedan vid 37 års ålder. Han är grundare och redaktör för ActiveMSers, en supportplats för personer med MS med starkt fokus på fitness som också täcker den vetenskapliga litteraturen om stamcellstransplantationer.
"Jag blev desperat", säger Bexfield av sitt fysiska tillstånd när han gick in i rättegången under 2010. Under de senaste sex månaderna hade han gått från och ibland använt en sockerrör för att använda en walker hela tiden och hans handfärdighet och kognition blev värre snabbt. Han var tvungen att träna med sin syster, en fysioterapeut, för att kunna gå 100 meter unaided för att kvalificera sig för rättegången, vilket han säger skapade "major, major stress" vid den tiden.
Hela transplantationsprocessen, Bexfield säger, var "en hård väg" på grund av de konstanta testerna och särskilt de kemoterapeutiska läkemedlen som berörs under hans treveckors sjukhusvistelse. Efter den första veckan, under vilken kemoterapi gavs, kände han sig fortfarande "ganska anständig". Sedan säger han, "kemoterapi började verkligen sparka in. Jag låg i sängen i ungefär fyra raka dagar" och gick en gång ut från kräkningar.
Men Bexfield förbättrades gradvis under resten av sin vistelse och lyckades undvika att få en allvarlig infektion - något som forskare letar efter när deltagarnas immunförsvar äventyras. Även efter att ha blivit utsläppt, säger Bexfield, "Ditt immunförsvar är så lågt, du måste vara mycket försiktig med varje mat du äter, vem du ser. Jag var i grund och botten isolerad. "
De dramatiska förbättringar som han upplevde följde proceduren, säger Bexfield, mer än vad han gjort för de risker och obehag som han utstod. "Inom de första månaderna gick jag från att knappt kunna gå till att kunna gå 500 meter." Hans hjärntimm klarade sig och hans styrka förbättrades "på alla nivåer".
Dessa förbättringar varade i ca fyra år, efter vilken Bexfield säger, "Jag märkte mina ben fungerade inte lika bra." Han är nu tillbaka till att använda en walker hela tiden, men på alla områden förutom att gå, känns han fortfarande mycket bättre än han gjorde före transplantation. "Jag skulle göra denna behandling 100 gånger över. Det var det värdefulla ", säger han.
När HALT-MS börjar sin fas 3-studie (kallad BEAT-MS) i början av 2018, säger Racke, kommer det att anmäla cirka 120 deltagare i åldrarna 18 till 50, med relapsing-remitting MS. För att kvalificera sig för rättegången säger han att du inte har lyckats uppnå framgångsrika resultat på två olika sjukdomsmodifierande terapier, vilket visas av ett återfall på en och MR-aktiviteten å andra sidan.
Omkring hälften av deltagarna kommer att vara slumpmässigt tilldelats för att ta emot stamcellstransplantationer, medan den andra hälften kommer att få bästa möjliga medicineringsterapi, som bestäms individuellt. Deltagarna i båda grupperna spåras i fem år.
Racke betonar att förutom att titta på sjukdomsrelaterade resultat kommer fas 3 också att jämföra kostnaden för behandlingar i båda grupperna. Han noterar att många läkemedelsbehandlingar för MS kostar så mycket som $ 70,000 till $ 90,000 per år, medan kostnaden för en stamcellstransplantation vid Ohio State under fas 2 var mellan $ 40.000 och $ 100.000 - med fördelaktiga effekter som varade i flera år.
Vad är ännu viktigare att påpeka, säger Racke, att stamcellstransplantationerna fungerade "signifikant bättre hos patienter som faktiskt var mycket värre. Så detta kommer förhoppningsvis att bli något som på vägen kan vara ett viktigt alternativ för människor som har riktigt dålig MS. "
