Biosimilar Drugs for Ulcerative Colitis |

Thinkstock

Missa inte detta

9 Frågor att fråga innan din nästa ulcerös kolitutnämning

Få kontakt: 16 Verkliga livsberättelser om ulcerativ Kolit

Registrera dig för vår nyhetsbrev för Digestive Health

Tack för att du anmält dig!

Anmäl dig till mer GRATIS Everyday Health nyhetsbrev.

Om du har ulcerös kolit finns det en ny typ av läkemedel som du kanske vill ha att bli bekant med: biosimilars.

Biosimilars är en typ av biologiska ämnen, en kategori läkemedel som används för att behandla inflammatorisk tarmsjukdom eller IBD sedan 1 . När de används för att behandla ulcerös kolit arbetar biologiska arbeten genom att neutralisera ett protein som produceras av kroppsimmunsystemet.

Biosimilar, medan en typ av biologiskt läkemedel, hänvisas till av ett annat namn eftersom de inte är modellerade efter befintliga biologer, men de är inte identiska med dem.

Biosimilar är som generiska droger, men med En nyckelfaktor: Den aktiva ingreppen dien i generiska läkemedel är identisk jämfört med namnet märkesdroger de modelleras efter. Biosimilars är inte exakta kopior av deras ursprungsdroger. Istället, som deras namn antyder, liknar de mycket av det ursprungliga läkemedlet.

Hur Biosimilars är godkända

Inget nytt läkemedel kan säljas i USA utan godkännande av Food and Drug Administration (FDA). Normalt kräver godkännande att ett läkemedel visas för att vara säkert och effektivt genom omfattande kliniska prövningar. Men sedan 1984 har generiska läkemedel varit föremål för en mycket enklare godkännandeprocess. Detta beror på att de bara är kopior av redan godkända droger vars patent har upphört.

När biologiska läkemedel för IBD blev framträdande i USA under 2000-talet, hade de år kvar på sina patent. Då patentet blev närmare utgående, ökade trycket på både FDA och kongressen för att skapa ett godkännande för biologiska kopior. Den första regleringsvägen för godkännande av dessa läkemedel - tillsammans med namnet biosimilar - skapades av Europeiska läkemedelsmyndigheten 2005, enligt en artikel som publicerades i juli 2015-frågan om Current Opinion in Gastroenterology .

2010 skapade kongressen en väg för FDA-godkännande av biosimilarer som en del av den överkomliga omsorgsakten, undertecknad i lag av före detta president Barack Obama. Det var dock inte förrän 2015, att FDA faktiskt godkände ett biosimilar drug - och inte förrän 2016 godkände FDA ett biosimilar drug för att behandla IBD.

Framtiden för Biosimilars

Hittills bara en handfull biosimilarer har godkänts i USA. Men det kan förändras snart, enligt Anita Afzali, MD, en gastroenterolog som leder det inflammatoriska tarmsjukdomsprogrammet på UW Medicine's Harborview Medical Center i Seattle. "Det finns mer än 650 biosimilarer under utveckling", säger Dr. Afzali, tillägger att de flesta är i de tidiga utvecklingsstadierna. "Det som kommer att komma i Förenta staterna kommer säkert att vara ett hett diskussionsämne." Enligt Afzali tar det normalt mellan sju och åtta år och kostar mellan 100 miljoner och 250 miljoner dollar. Det stora antalet droger som utvecklas tillsammans med den här höga kostnaden visar att läkemedelsföretagen ser dem som en stor vinstpotential.

Men när flera läkemedel baserade på samma biolog blir tillgängliga, förväntas det bli att konkurrensen kommer att leda till deras kostnader nere. Med hur mycket är det dock helt okänt.

I artikeln i juli 2015 noteras att biosimilar i teorinvis kan spara 25 till 40 procent jämfört med kostnaden för biologiska produkter som används i IBD, även om svårt att förutsäga marknadsstyrkor kan leda till lägre besparingar.

Mark Gerich, MD, en IBD-specialist och klinisk chef för Crohns och Colitis Center vid University of Colorado Hospital i Aurora, säger att spårningen av kostnadsbesparingar för biosimilar i de länder där de har varit antagen är blandad. "Min oro, säger han," är att de faktiska ekonomiska besparingarna inte kommer att bli lika stora som vi kanske hoppas. "

En annan oro, säger Afzali, är att patienter kanske inte är de som skördar de flesta besparingarna. "Vi vet inte riktigt," säger hon, "om [biosimilarer kommer] att sänka kostnaderna för våra patienter" - som lägre premier och copays - "eller om de bara kommer att ge en minskning för försäkringsbolagen . "

Kommer biosimilar att vara effektiva vid behandling av IBD?

Som nämnts ovan är biosimilar inte exakta kopior av drogerna de är modellerade på. När en förening har extremt stora molekyler som skapas genom en biologisk process, är det omöjligt att återskapa [föreningen] exakt. Om FDA antog en sådan standard för godkännande av biosimilar skulle den aldrig bli uppfylld.

Så istället för att visa att de är identiska med deras ursprungliga på molekylär nivå - vilket krävs för generiska läkemedel - måste tillverkare av biosimilarer bevisa att de är lika stora för originalet att de inte har någon kliniskt meningsfull skillnad. Detta görs genom kliniska prövningar för säkerhet och effektivitet, vilket står för en stor del av kostnaden för att få en biosimilar till marknaden. Enligt FDA: s regler måste biosimilarer testas för endast en indikation - sjukdom eller hälsotillstånd - som läkemedlet är godkänt för. Om läkemedlet är visat att det är säkert och effektivt för denna användning, "extrapolerar" FDA att det är säkert och effektivt för alla godkända användningar av upphovsmedlet. Till exempel, om ett biologiskt läkemedel är godkänt för behandling av reumatoid artrit, plaque psoriasis, ulcerös kolit och Crohns sjukdom, och en biosimilar version visar sig vara säker och effektiv för reumatoid artrit, då kommer FDA att godkänna biosimilar för alla andra villkor utan att testa läkemedlet i de specifika patientpopulationerna.

Denna extrapolering slår till några människor som potentiellt besvärliga. Säger Dr. Gerich av biosimilarer som nyligen godkänts av FDA: "Jag tror att det finns några problem som är relaterade till extrapolering och säkerhet och immunogenicitet" - utveckling av resistens eller allergisk reaktion på ett läkemedel - "som inte är helt tydligt i IBD-patienten befolkning. Det fanns inte riktigt kliniska prövningar som gjordes specifikt i IBD-populationen innan de godkändes. "Fortfarande förutspår han att biosimilar kommer att visa sig vara av samma effektivitet som ursprungliga biologer vid behandling av IBD.

Biosimilars: Liknande men ej utbytbar

Hittills i Förenta staterna har biosimilar för IBD godkänts för alla samma användningsområden som deras ursprungsmedel - men har inte blivit "utbytbara" med dessa droger. I praktiken innebär det att farmakologer inte kan ersätta biosimilar för en biolog, som de kunde med ett generiskt och ett varumärkesnamn. Men

Afzali oroar dock att detta kan bli en skillnad utan skillnad. Det är lätt att föreställa sig, säger hon, att ett försäkringsbolag eller sjukhus system helt enkelt inte kunde täcka en original biologisk men bara dess biosimilar motsvarighet. "Och nu" säger hon, "staten eller försäkringen eller apotekaren säger," Du måste försöka biosimilar ", även om en patient redan har upplevt vissa biverkningar från biologen som kan bli värre med biosimilar .

I lägst fall, säger Afzali, läkare ska informeras om vad deras patienter ges. "Jag tror att jag som en förskrivningsleverantör måste anmäla mig om en substitution begärs," säger hon. "Jag borde också kunna skriva" Dispense as written "" för att förhindra att någon utbyte sker. "919 Gerich förutspår att sjukhus kan bli de första utbredda adoptrarna för många biosimilar droger, eventuellt avlägsna originalbiologics från deras [listor över tillgängliga droger] helt och hållet. Om han säger, "du har en mycket sjuk sjukhuspatienter med ulcerös kolit, och du måste ge dem en stor mängd" av ett biologiskt läkemedel för att hjälpa till att avvärja en colectomy (avlägsnande av en del av kolon) ", som blir extremt kostsam för sjukhuset. ", Lågare dyra biosimilarer tror han kan göra apoteksledarna mer villiga att godkänna denna behandling.

Det är också värt att notera att forskare i en nyligen norsk studie, som ännu inte publicerats men presenterades vid den unika europeiska gastroenterologins veckan 2016, visade att patienter säkert kunde byta från en viss biologisk till den nyligen godkända biologiska motsvarigheten för FDA. Men denna studie var inte specifik för IBD, och som Afzali-anteckningar har andra studier haft motstridiga resultat.

Biosimilars positiva sida: Fler IBD-behandlingstillval

Ingen tvivlar på att biosimilarer är här för att stanna och att de kommer att ta över en växande andel av marknaden för biologiska läkemedel de närmaste åren.

Afzali hoppas att den kommande inflödet av nya droger kommer att leda till mer forskning om deras effekter vid behandling av IBD. "Vi behöver fortfarande mycket mer mänsklig och forskningstestning," säger hon, "för att verkligen utvärdera biosimilars säkerhet och effekt" för enskilda sjukdomar.

Gerich är försiktigt optimistisk om den potential som biosimilarer håller. "Förhoppningsvis kommer säkerheten inte att vara oroande", säger han. "Och det blir intressant att se vad de finansiella resultaten är." Eftersom Afzali-anteckningar, så länge som val inte tas bort från läkare och patienter, kan tillgången på biosimilarer bara vara en bra sak. "Jag tror att ha fler behandlingsalternativ i vårt medicinskåp är alltid tilltalande".