Ocrevus efter ett år på marknaden: Vad vet vi nu? |

Det är tidiga dagar fortfarande för läkemedlet Ocrevus, men hittills förblir både förskrivare och användare hoppfulla. Alamy

När FDA godkände läkemedlet Ocrevus (ocrelizumab) i mars 2017 , det var stora nyheter i multipel skleros (MS) världen. Det finns cirka 15 andra läkemedel som är kända som sjukdomsmodifierande behandlingar eller DMT-för MS, men de behandlar bara den vanligaste formen av MS, som kallas relapsing-remitting multipel sclerosis (RRMS).

Ocrevus är banbrytande eftersom, medan Det har varit mycket effektivt för RRMS, det är också den första medicinen som godkänts för behandling av primär-progressiv multipelskleros (PPMS), en mindre vanlig sjukdomsform. Enligt

enligt National Multiple Sclerosis Society, 85 procent av befolkningen med MS har RRMS, medan 10-15% diagnostiseras med PPMS.

Före Ocrevus var det mycket lilla läkare som kunde göra för sina patienter med PPMS annat än att ge mediciner och andra behandlingar för att behandla symtomen. Ingenting saktade sjukdomsprogressionen själv.

"Vi har väntat, som kliniker som är passionerade för våra patienter, för genombrott och FDA-godkännanden i produkter som Ocrevus ska komma", säger Aaron Boster, MD, systemets medicinska chefs- och neuroimmunologiledare för MS-centret vid OhioHealth Neuroscience i Columbus. "Detta förändrar spelplanen och det är väldigt spännande."

RELATERAD: 10 Viktiga fakta om primär-progressiv MS

Hur är PPMS olika från RRMS?

MS är en autoimmun sjukdom där immunsystemet attackerar myelinmantlarna som skyddar nervfibrer i hjärnan, ryggmärgen och optisk nerv. Nerverna själva kan också skadas eller förstöras. Detta försvagar eller fördröjer överföringen av nervimpulser från hjärnan, vilket medför symtom som trötthet, stickningar och domningar, svaghet, synproblem och svårigheter att gå.

Vid återfallande remitterande multipel skleros är den vanligaste typen, symtom tenderar att flare periodiskt, följt av streck av fullständig eller delvis återhämtning.

De med PPMS upplever ständigt försämrade symtom med få eller ingen återhämtningsperioder. Nervskador är allmänt mer fokuserade i ryggmärgen än i hjärnan och kan orsaka mer signifikant funktionsnedsättning än RRMS.

RELATERAD: När MS attackerar ryggmärgen

Hur Ocrevus fungerar

Eftersom PPMS innebär mindre inflammatorisk aktivitet och mer gradvis förstöring och förlust av nervfibrer, är de tillgängliga DMT: erna inte effektiva för att sänka den neurala skador som uppträder i PPMS. Under många år trodde forskare endast T-celler - komponenter i immunsvaret - var involverade i MS-sjukdomsprocessen; Därför många av de mediciner som är tillgängliga mål T-celler.

Forskning i Ocrevus avslöjade att MS också involverar B-celler, en annan faktor i immunsvaret. Ocrevus mål och förstör en typ av B-celler som kallas CD20-positiva B-celler.

Resultat från kliniska prövningar på Ocrevus är imponerande för att visa effektiviteten för båda formerna av sjukdomen.

Försök på personer med RRMS, känd som OPERA Jag och II har gjort Ocrevus till en första behandling för denna sjukdomsform. Ocrevus visade större effektivitet jämfört med högdos Rebif (interferon beta-1a) och minskade den årliga återfallshastigheten med 46 och 47 procent över en tvåårsperiod. Under 12 och 24 veckor minskade invaliditetsprogressionen med 43 procent och 37 procent för båda tidsperioderna och i båda studierna.

I ORATORIO fas III-studien jämfördes Ocrevus med placebo hos individer med PPMS. I denna studie minskades sannolikheten för bekräftad invaliditetsprogression med 24 procent i minst 12 veckor och 25 procent i minst 24 veckor. Vidare minskade den tid det tog patienter att gå 25 fot (ett standardtest för progression) med 29 procent vid 120 veckor.

RELATERADE: Vilka personer med MS behöver veta om Ocrelizumab

Bekvämt en fördel med Ocrevus

En annan sak som gör Ocrevus tilltalande är bekvämlighetsfaktorn. Befintliga DMTs administreras via piller, injektioner eller infusioner, vissa kräver daglig dosering, en gång i veckan, varannan vecka och en gång i månaden. Ocrelizumab ges som en infusion två gånger om året.

"Ocrevus har visat sig vara väldigt bekvämt", säger Ellen Lathi, MD, chef för Elliot Lewis Center för Multipel Sclerosis i Wellesley, Massachusetts. "Eftersom du bara behöver en infusion var sjätte månad, tillåter det patienterna att glömma att de har MS i 363 dagar av året."

Risker och biverkningar av Ocrevus är jämförbara med andra DMTs, även om vissa undersökningar har föreslagit Ocrevus kan öka risken för bröstcancer. Som en försiktighet rekommenderas kvinnor som tar medicinen starkt av sina läkare att hålla sig uppdaterade om mammogram.

Erfarenheter från människor som tar Ocrevus

Enligt Genentech, som tillverkar drogen, beräknas cirka 30 000 recept för Ocrevus har skrivits sedan dess godkännande.

Bland de första personerna som får infusion av medicinen är Kani Nicodemus, 52, en fitnessinstruktör i Milford, New Hampshire.

Nikodemus fick en diagnos av MS 2001 och inledningsvis valde att inte ta mediciner för det, istället fokusera på hennes kost och motion.

"Fram till 2008 hade jag inte många symptom", säger hon. "Sedan utvecklade jag neuropati och trötthet, så min neurolog satte mig på Gilenya (fingolimod) och därefter Aubagio (teriflumonid)."

Nicodemus noterade under 2013 nya symptom, bland annat rörelseproblem med hennes vänstra ben och ett tillstånd kallad "droppfot", där du har problem med att lyfta framfoten när du går. När hennes symptom utvecklades kom hennes läkare till slutsatsen att hon sannolikt har PPMS.

"Det fanns inga behandlingar för PPMS tillgängliga under den tiden, så jag fortsatte med Aubagio och slutade bara det i januari 2017", säger Nicodemus. "Två månader senare började jag Ocrevus. Det har inte skett någon ytterligare progression, och mina symptom har blivit välkontrollerade. Det tar längre tid för benet att återhämta sig från droppfoten. För mig är det en stor fördel, för jag är inte en stilig person. "

Trish Palmer, 34, Columbus, Ohio, diagnostiserades med RRMS 2013 och hade varit på tre olika droger utan mycket förbättring. "Jag hade ett mycket betydande återfall år 2015", säger hon.

Efter sex månader på Ocrevus känner Palmer att läkemedlet fungerar. "Jag hade en ren MR, och jag har varit mer aktiv de senaste månaderna. Jag börjar känna mig säker på att det här är en långsiktig lösning. "

Hoppas framåt

Det är för tidigt att säga hur sakerna kommer att spela ut över tiden, men efter ett år säger Dr Lathi drog har fått en "A-plus" från hennes patienter.

Dr. Boster påpekar att läkare "inte kan vända om skador som redan har gjorts hos patienter, men vi kan stoppa vidare progression. Jag brukade berätta för mina patienter: "Jag kan få dig att bli sämre långsammare." Nu kan jag säga "Låt oss stoppa det." Det är väldigt spännande. "