Är PSCK9-hämmare klara för utbredd användning eller bör en stor utrullning av de högt prissatta kolesterolsänkande agenterna sättas i drift tills det slutgiltiga resultatstudier görs?
En packad publik Vid en debatt vid Europeiska kardiologiska kardiologiska sammanträdet hörde det årliga mötet från Eliano Navarese, MD, PhD, att PSCK9-hämmare behövs nu för patienter med genetiska störningar och för dem som inte kunde tolerera statiner. Navarese är med INOVA-centrum för trombosforskning och läkemedelsutveckling, INOVA Health Care i Falls Church, Va.
PCSK9-hämmare är monoklonala antikroppar som inriktar och inaktiverar proteinet, proproteinkonvertas subtilisin kexin 9, i levern, vilket minskar mängden av LDL-kolesterol som cirkulerar i blodet. FDA har godkänt två PCSK9-hämmare: Alirocumab (Praluent) och Evolocumab (Repatha).
Statiner är "hörnstenen i lipidmodifieringen", Navarese erkänd, men patienter som inte kan uppnå ideala LDL-kolesterolmål på dessa medel är fortfarande signifikanta kardiovaskulär risk.
Högre reduktion av LDL-kolesterol är knuten till förbättrade kliniska resultat, tillade han.
"PSCK9-hämmare fyller för närvarande en terapeutisk nisch, som inkluderar patienter med hög kardiovaskulär risk, såsom familjehyperkolesterolemi, klinisk aterosklerotisk sjukdom, eller statinintoleranta patienter som inte kan uppnå den önskade LDL-kolesterolnivån, säger han.
RELATERAT: Förverkligade du högt kolesterol? Denna nya drog kan hjälpa
Men med tanke på kostnaden för PSCK9-droger behövs mer data om utfall och biverkningar, hävdade Terje Pedersen, MD vid Universitetet i Oslo.
Pedersen noterade att flera försök är på gång som jämför PSCK9-hämmare till standard-of-care statin droger. Han presenterade kostnadsdata som visar att ett års recept för atorvastatin (Lipitor) eller simvastatin (Zocor) i Norge var ca 225 USD, medan kostnaden för evolocumab (Repatha) var cirka 8 517 kronor per år, medan kostnaden för alirocumab var cirka 8 443 kronor per år.
Han sa att kostnaden för att behandla patienter som citerades av Navarese skulle vara allt från 12 miljarder dollar till 54 miljarder dollar om året.
Han hävdade också att de flesta patienter på statiner som misslyckas med att nå behandlingsmål är vanligtvis de som vägrar medicinering eller är icke-vidhäftande. Även om de tar statinerna och inte når vissa mål, är de närmare nog så att de potenta PSCK9-hämmarna skulle vara relaterade till överdriven behandling, sade han. "Patienter som bör övervägas för PSCK9-hämmare är de patienter med familjehyperkolesterolemi med intakta LDL-receptorer på plasmaferes eller patienter med [familjär] hyperkolesterolemi med LDL-kolesterol långt över gällande gränsvärden, trots optimal behandling med statiner och ezetimib [Zetia], sade Pedersen.
Efter långvariga försök och kostnadseffektivitetsanalyser utförs, omprövning av dem som borde behandlas skulle vara berättigade, erkände han.
Debattens medförfattare Heinz Drexel, MD, av det akademiska lärohospitalet i Feldkirch, Österrike, uppgav att PSCK9-hämmare "lovande , men är inte bevisade. "
