Experimentell behandling ger Parkinsons patient ett nytt liv

Bob Van Housen, 69, hade alltid lett en väldigt aktiv, atletisk livsstil. Han spelade basket, volleyboll, tennis - allt bra in i femtiotalet. Men då, 2000, blev hans handskrift snyggare. Hans röst blev tystare. Små förändringar, först.

"Jag bad honom att tala upp. Jag kunde inte höra honom, säger hans fru Carole. "Vänner av oss sa senare att de visste att något var fel, men de visste inte vad, för att han slutade att visa uttryck på sitt ansikte. Men han bodde med honom, jag inser inte vad som hände. Jag trodde att han bara stressades på grund av jobbet. "

Det var inte fallet. En eftermiddag började Bob och Carole att måla ett rum i sitt hus. Det var ett enkelt projekt, eller det borde ha varit. Men Bob kunde inte ta hand om borsten. "

" "Vi trodde att han kanske hade haft något i linje med nacken", förklarar Carole. "Vi visste inte."

En livsförändrad diagnos

Bob fick problemet kontrollerat av sin ordinarie läkare, som rekommenderade att han träffade en neurolog så snart som möjligt. "Jag gick inte ens med honom" till den första kontrollen, säger Carole och upprepar att både hon och hennes man tyckte att problemet var relativt obetydligt. "Men då kom han tillbaka och sa:" Han tycker att det här är verkligen allvarligt. Var en hjärntumör, eller det kan vara något annat riktigt dåligt. " "

Det" något annat riktigt dåligt "visade sig vara Parkinsons sjukdom, en degenerativ sjukdom i centrala nervsystemet som orsakar tremor, instabilitet, talproblem och förlust av rörelse. Så många som 1 miljon amerikaner lever med tillståndet , och ytterligare 60 000 diagnostiseras varje år, enligt Parkinsons sjukdomsstiftelse.

Behandling av sjukdomen är mycket individualiserad men innehåller i allmänhet en kombination av oral medicinering, såsom ropinirol, pramipexol, levodopa och carbidopa. fall, hjärnkirurgi kan också behövas.

Bob började med den vanliga cocktailen av Parkinsons läkemedel, som fungerade bra - i början.

"Det tog ganska mycket bort mina symptom", säger Bob. Jag gjorde det ganska bra. "

" När han var första på medicinen sa han: "Du vet, det här är inte så illa. Jag vet inte ens jag har Parkinsons," säger Carole. Men efter en årtionde gick det fram till po int där han var tvungen att ta fem piller var tredje timme. Och ungefär en och en halv timme senare skulle han göra vad han kallade "faller från en klippa". Vi skulle vara någonstans, och helt plötsligt skulle hans symtom bara explodera. Det var verkligen dåligt. Han kunde inte använda sin högra hand. Han böjde sig över. Han kunde inte prata mycket bra. Ibland skulle vi köra, och han skulle behöva dra över och ge mig nycklarna. Det hände så plötsligt, och det hände ofta. "Under en dag när han vaknade för kanske 16 eller 17 timmar var han symptomatisk för sju av dem, fortsätter Carole. "Sju timmar av dagen kunde han inte fungera. Det är många timmar. "

Vid den tidpunkten i Bobs prövning hade Van Housens flyttat från New York till Ohio, där de kunde vara närmare familj - och där de var inom köravstånd från en av de bästa sjukhusen i landet, Cleveland Clinic. Bobs läkare där berättade att han hade tre alternativ: han kunde inte göra någonting och lära sig att anpassa sig; han kunde ha hjärnkirurgi eller han kunde delta i en klinisk studie av en experimentell ny behandling.

Ett steg framåt i Parkinsons behandling

Behandlingen, som används i Europa, pumpar en gelform av levodopa in i blodomloppet genom tunntarmen . Levodopa i tablettform har visat sig effektivt mot Parkinsons sjukdom och är standard för de flesta patienter. Men det har flera begränsningar, det tenderar att slita av och är inkonsekvent. Dessa problem beror till stor del på hur drogen levereras.

Levodopa omvandlas till dopamin i hjärnan, men för att komma dit måste den först navigera i blodet, en uppgift som är komplicerad av matsmältningen och andra kroppsfunktioner. Med läkemedlet Levodopa-Carbidopa Intestinal Gel (LCIG), levereras emellertid läkemedlet direkt i tarmkanalen, där det lättare kan absorberas i blodet och till sist hjärnan.

Bob har använt LCIG pump sedan april 2011. På morgonen, när han vaknar, hämtar Carole en av gelpatronerna från kylskåpet och krokar upp den till sin pump, som ansluter till ett kirurgiskt placerat rör i magen (kallat ett gastronomör, eller g-tub) som matar läkemedlet in i tunntarmen. Inom 45 minuter går Bob från ett tillstånd av nästan total oförmåga att gå, springa, trädgårdsarbete, leka med sina sex barnbarn och till och med golf. "

" "Många människor som ser Bob är förvånad över hur bra han gör" Carole säger och tillägger att de har en vän med Parkinsons som nyligen diagnostiserades men vars symptom är mycket mer uttalade. "Han leder en ganska aktiv livsstil nu."

LCIG-pumpen är inte en mirakelbehandling, förstås; inte heller är det en perfekt uppfinning. På den dag som Van Housens pratade med Everyday Health hade de ett problem med enheten och behövde göra en oväntad resa till Cleveland Clinic. Dessutom kan pumpen och den sele som håller den vara tung och otrygg: Tillsammans med medicinen väger de nästan fyra pounds. Bob kallar kärleksfullt "Torn" som i "Tornet i hans sida." Men som Carole noterar, har de fördelar de har upplevt betydligt större än några nackdelar.

För en sak behöver Bob inte oroa sig så mycket om vad och när han äter med levodopa. Kemiskt sett är levodopa liknar vissa aminosyror, som är byggstenar av proteiner. På grund av detta kan man äta en högprotein måltid för nära när du tar pillret kan överbrygga medicinen och upphäva effekterna. Pumpen undviker detta problem genom att kringgå magen, där proteinet normalt skulle blandas med läkemedlet och tömma levodopa direkt i tunntarmen.

En annan fördel, säger Bob, är konsistens. Röret matar levodopa i sitt system i vanliga doser - med möjlighet till en "bonus" -dos med knapptryckning - så han behöver aldrig oroa sig för att läkemedlet bärs av.

"Min livskvalitet är bättre, " han förklarar. "Det är mer konsekvent. Piller var upp och ner för mycket. Jag visste inte när jag skulle vara på och när jag skulle gå av. Med denna pump kan jag förutse mina symptom mycket enklare. Jag kan förutsäga när jag ska vara upp och när jag kommer att vara nere. "

Framtiden för Parkinsons behandling

Van Housens är i fas II i kliniska prövningen. Under etapp I besökte Bob Cleveland Clinic minst en gång i månaden för att checka in. Nu, trots att han fortfarande måste resa för att hämta medicinen, ser han sin läkare en gång var tredje eller sex månader, eller när det är ett problem - vilket inte är ofta.

Hittills säger han att LCIG-pumpen har varit markant bättre än pillerna. På många sätt har det förändrat sitt liv. Och han hoppas att det kommer att förändra andras liv också.

"Vi bestämde oss för denna försök i hopp om att det inte bara skulle gynna oss utan också ge andra ett alternativ till hjärnkirurgi", förklarar Bob. "Så jag är hoppfull att detta kommer att vara ett alternativ som kommer att gynna andra på vägen."

"Vi hoppas att det kommer att vara en uppmuntran till andra med avancerade Parkinsons som tror att läkemedlet inte är det här hjälper, håller inte, "tillägger Carole. "Det kan vara mycket avskräckande när du står inför dessa symptom och behandlingen fungerar inte. Vi känner oss väldigt välsignade. "