Tidiga resultat av internationell stamcellsförsök för RRMS Visa reducerade återfall, mindre funktionsnedsättning

Intresset för stamcellstransplantationer är hög bland MS-patienter och forskare. Getty Images

23 mars 2018

Många personer med återkommande remitterande multipel skleros (RRMS) har en bra funktion på sjukdomsmodifierande läkemedel. För de som inte gör det, intresserar sig för stamcellstransplantationer - antingen för att "starta om" immunsystemet eller att reparera skadad myelin - har de ökat de senaste åren.

I den så kallade MIST-prövningen var preliminära resultat som släpptes den 18 mars vid European Society for Bone and Marrow Transplantation i Lissabon, Portugal, autolog hematopoetisk stamcellstransplantation (AHSCT) - typen av stamcellsterapi som "återstartar" immunsystemet - verkar vara mycket överlägsen läkemedelsterapi i befolkningen studerade.

De resultat som presenterades i Lissabon är från de tre första åren av en studie som ska följa de personer som är inskrivna i fem år och anses därför preliminära.

Här är några detaljer i MIST-försök:

• 110 personer med aktiva RRMS rekryterades och slumpmässigt tilldelades för att ta emot antingen AHSCT eller sjukdomsmodifierande läkemedel.

• Försöket ägde rum i Chicago; Sheffield, England; Uppsala, Sverige; och São Paulo, Brasilien.
• Inom ett år hade endast en person som hade en stamcellstransplantation haft ett återfall, medan 39 återfall inträffade i gruppen som tog MS-mediciner. Efter 9 år var 6 procent av stamcellsgruppen upplevde funktionsnedsättningsprogression, medan 60 procent av de personer som fick läkemedelstjänster såg deras funktionsnedsättning förvärras.
• Några av dem vars funktionsnedsättning utvecklades i studiens läkemedelsbehandlingsarm flyttades därefter till transplantationsarmen , efter vilka deras funktionshinder förbättrades.

• Det har inte skett några signifikanta biverkningar som rapporterats i AHSCT-armen.
• "Vi är mycket glada över dessa enormt uppmuntrande resultat", säger Basil Sharrack, doktorand, doktorand, en hedersprofessor av klinisk neurologi och konsulent neurolog vid Royal Hallamshire Hospital i Sheffield, en huvudforskare vid Sheffield Biomedical Research Center och en medforskare av MIST-studien.

Vad betyder det att "starta om" immunet Systemet? I MS, attackerar människans eget immunsystem nervsystemet, speciellt det skyddande fettmaterialet som kallas myelin som slingrar runt nervfibrer i centrala nervsystemet.

Detta kan leda till skadade nerver och ärrvävnad, vilket Kombinationen av skadade nerver och störda nervsignaler kan orsaka sådana symtom som trötthet, domningar, smärta, muskelsvaghet, vandringsproblem och oförmåga att kontrollera blåsan eller tarmar.

MIST-studien använde en trestegsprocess för att återuppbygga deltagarnas immunsystem i ett försök att återföra dem till deras tidigare, före MS-tillstånd.

Personens egna stamceller skördas från deras blod och ben margen, frusen och lagrad.

Kemoterapi med hög dosering används för att utplåna immunsystemet.

Stamcellerna tinas och återvänder till personens blodomlopp för att börja bygga ett nytt immunsystem, en som fungerar i en hälsosamt sätt, skydda istället för att attackera den kropp som den bor i.

• Återhämtning från stamcellstransplantation tar tid, med mottagaren som regel kvar på sjukhuset i veckor eller till och med månader efter transplantationen; Den fullständiga ombyggnaden av immunsystemet tar tre till sex månader, enligt National Multiple Sclerosis Society.
• RELATERAD:
• Stamcellstransplantationer för MS: HALT-MS-testredskap upp till nästa fas

MIST är ett steg i rätt riktning, men misslyckas med att svara på en nyckelfråga

Enligt Jeffery Cohen, MD, en professor vid Cleveland Clinic Lerner College of Medicine och direktören för experimentell terapi vid Cleveland Clinic's Mellen Center for Multiple Sklerosbehandling och forskning, MIST är ett steg i rätt riktning, men enligt hans åsikt är inte helt tillfredsställande. Dr. Cohen var en av arrangörerna av en internationell konferens om cellbaserad terapi för MS som samlade mer än 70 av världens ledande experter på området under hösten 2015. Deltagarna har hittills granskat funderingar för specifika cellbaserade terapier och diskuterats vilka kliniska prövningar behövs för att bestämma det mest lovande sättet att behandla MS.

I utgåvan av tidningen

Brain

publicerade arrangörerna, inklusive Cohen, ett papper som inkluderade rekommenderat nästa steg för cellbaserad terapi i MS.

"Vi rekommenderade en randomiserad studie av AHSCT, vilken denna studie gjorde. Det är ett plus. Denna studie jämförde emellertid inte AHSCT med de mest effektiva terapierna för MS. Endast 22 av 55 patienter i kontrollarmen behandlades med en av de mycket effektiva MS-terapierna, natalizumab [Tysabri], "säger Cohen." "Resten behandlades med dimetylfumarat [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], interferon beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia] eller glatirameracetat [Copaxone, Glatopa], som inte är mycket potenta, eller med mitoxantron [Novantrone], vilket är mer potent men sällan används nu om det hela på grund av sekundär neoplasi och kardiotoxicitet ", fortsätter Cohen. " MIST-studien tog inte upp nyckelproblemet: Hur jämför AHSCT den bästa tillgängliga godkända terapin i MS? "