Ett nytt läkemedel saktar framstegen i multipel skleros, inklusive en avancerad form av degenerativ nervsjukdom, för vilken det för närvarande inte finns någon behandling , enligt ett par nya kliniska prövningar.
En MS-specialist som heter det intravenösa läkemedlet, ocrelizumab, ett "genombrott". Ocrelizumab minskade förskottet av MS-relaterad funktionsnedsättning med 24 procent hos personer med primär progressiv MS jämfört med till en placebo, resultat från en klinisk provvisning.
Forskare jämförde ocrelizumab mot placebo eller dummy-läkemedel, eftersom det inte finns någon godkänd behandling tillgänglig för primär progressiv MS. Denna form påverkar cirka 15 procent av MS-patienter, säger doktor Stephen Hauser, ordförande i neurologi vid University of California, San Francisco. "Det representerar nytt hopp för människor med progressiv MS", säger Hauser, som arbetade med båda rapporterna.
Ocrelizumab visade sig också vara överlägsen vid behandling av personer med återfallande multipel skleros, den vanligaste formen av MS, jämfört med andra tillgängliga läkemedel. Den andra kliniska prövningen hittades.
"Uppgifterna är verkligen ganska dramatiska" Hauser sa. "De visar genom MR att nya områden av inflammation i hjärnan minskade med 95 procent jämfört med den aktuella behandlingen."
RELATERAD: Hur man hittar en specialist som behandlar multipel skleros
Ocrelizumab, under varumärket Ocrevus, väntar på godkännande av US Food and Drug Administration. FDA hade blivit inställd att godkänna drogen denna månad, men nyligen förlängt sin recension till mars.
"Vi är väldigt hoppfulla att läkemedlet kommer att vara tillgängligt på våren", säger Dr. Aaron Miller, medicinsk chef för Mount Sinai s Corinne Goldsmith Dickinson Center för multipel skleros i New York City. "Jag förväntar mig att det kommer att bli utbredd användning". Hauser förklarade att multipel skleros uppträder när immunsystemet attackerar skyddshöljet som täcker nervfibrer, som består av ett fettämne som kallas myelin.
Ocrelizumab behandlar MS genom att sänkta Immuncellerna som producerar antikroppar för att attackera myelinen säger Hauser.
Initialt har multipel skleros inflammation som växer upp när immunsystemet aktivt attackerar myelin. I denna fas, som kallas återfallande multipel skleros, ersätter patienterna mellan aktiva MS-attacker följt av remissionstider, noterade Hauser. Men efter att myelinskeden har förstörts kommer vissa MS-patienter att bosätta sig i en lång degenerativ fas känd som primär progressiv multipel skleros. I stället för att ha attacker av sjukdomen upplever patienterna en långsam och progressiv försämring av deras motorfunktion, säger Hauser. MSN påverkar beräknat 2,3 miljoner människor runt om i världen, inklusive ungefär 400 000 personer i USA, sa studieförfattarna i bakgrundsbilder.
Även om det inte finns någon bot för någon form av MS, finns flera behandlingar tillgängliga för återfallande MS för att lindra symtomen. Den kliniska prövningen som involverar denna form av sjukdomen jämförde ocrelizumab mot läkemedelsinterferon beta-1a, vilket är en aktuell medicinsk behandling.
Ocrelizumab minskade ny inflammation och gav också upp till 47 procent minskning av återfall och en 43 procent minskad funktionsnedsättning jämfört med interferon, rapporterade den kliniska prövningen. Hauser tjänade som vetenskaplig styrkommitté som ordförande för denna rättegång.
Miller sa att drogen också visade sig vara den första riktiga strålen av hopp för människor med progressiv MS, vilket saktade fördröjningen på ett begränsat men meningsfullt sätt.
"Vi har aldrig haft några adekvata behandlingar för primära progressiva MS. I det avseendet är detta ett genombrott," sade Miller. "Självklart skulle man vilja se högre nivåer av större reduktion, men det här är definitivt ett mycket viktigt resultat för lämpliga patienter."
Läkemedlet var också mycket tolererat av patienter, säger Hauser och Miller. Omkring en tredjedel av patienterna fick en reaktion på infusionen av läkemedlet, men andra läkemedel hjälpte till att behandla dessa symptom utan några långsiktiga effekter, Hauser sa. Endast 1,3 procent av patienterna utvecklade en allvarlig infektion jämfört med 2,9 procent av de som behandlades med interferon.
Båda kliniska prövningarna sponsrades av läkemedelsproducenten F. Hoffmann-La Roche. Resultaten publicerades 21 december i
New England Journal of Medicine
.
