Kommer det någonsin att bli en drogen för köldsykdom? |

Droger för personer med celiacsjukdom utvecklas för närvarande.iStock Photo

Key Takeaways

För närvarande är den enda sätt att behandla cøliaki är att undvika gluten.

Även små mängder gluten kan orsaka dagar med smärtsamma symtom för personer som lever med celiaki.

Flera droger testas för att se om de kan hjälpa personer med celiac som oavsiktligt ät gluten.

Mer än två miljoner amerikaner lever med celiac sjukdom - en autoimmun matsmältningsstörning där ätgluten, en kombination av proteiner som vanligtvis finns i veteprodukter, aktiverar immunceller som skadar tarmens foder.

Stickning till en glutenfri diet är för närvarande den enda tillgängliga behandlingen för celiac sjukdom. Att behålla en 100-procentig glutenfri diet kan dock vara mycket utmanande.

Utmaningarna med levande glutenfri

Även med de bästa avsikterna är levande glutenfri mycket enklare sagt än gjort. var nästan omöjligt att berätta för vilka förpackade "glutenfria" livsmedel som levde upp till sina påståenden fram till slutet av förra året när amerikanska Food and Drug Administration (FDA) började tillämpa riktlinjer för glutenfri märkning. Och det är svårt att garantera att du inte kommer att oavsiktligt konsumera gluten på en restaurang eller vid ett tillfälle som en välvillig släktingens middagsfest.

Och för vissa följer inte en glutenfri kost de kommer att känna bättre. En liten andel av celiac patienter (ca 2 till 5 procent) upplever fortfarande symtom.

Enligt Alessio Fasano, MD, chef för Center for Celiac Research på Massachusetts General Hospital i Boston, är den glutenfria kosten "långt ifrån vara perfekt. "Det är särskilt svårt, säger han, för frekventa resenärer, studenter som är beroende av cafeterier och personer med andra kostbegränsningar på grund av hälsoproblem som diabetes."

"" Oavsett hur försiktig du är, det finns alltid tider när du måste förlita dig på andra människor för att hålla dig frisk ", säger Kristen Sweet, som diagnostiserades med celiaki om fem år sedan, vid 24 års ålder. Trots att hon håller sitt eget köksglutenfria, vet Sweet att hon alltid kommer att vara hos Risk för exponering, såvida hon inte offrar sitt sociala liv.

Som en utbildad forskare inom genetiken är Sweet också smärtsamt medveten om bristen på droger som utvecklats speciellt för celiac patienter. Trots att glutenfrihet är effektiv kan en glidning innebära dagar av symtom som buksmärta, förstoppning och trötthet. "Problemet är att när du får" glutened ", finns det ingen lösning. Det finns inget du kan ta för att minska blåsan, säger hon.

RELATERAD: För vår familj är glutenfri inte en kram, det är en livräddare

Utöver en glutenfri kost

Dr. Fasano säger att årtionden av forskning börjar betala med nya läkemedel som är utformade för att hjälpa personer med celiaki att gå utöver att upprätthålla en glutenfri diet. Här är fyra droger nu i kliniska prövningar:

ALV003 (Alvine Pharmaceuticals)

Hur det fungerar:

• ALV003 är en kombination av två enzymer som hugger upp gluten innan det har en chans att aktivera immunsystemet. Det skulle tas före eller under potentiell glutenexponering. Beviset:
• Detta läkemedel testades senast i en klinisk fas 2-studie, vars resultat publicerades i juni 2014 i gastroenterologi. Under försöken åt 34 frivilliga med celiac sjukdom åt 2 gram gluten varje dag i sex veckor och hälften av dem tog ALV003. Drogen förebyggde tarmskador i biopsier i slutet av försöket. Fas 2b, en 12-veckors försök, pågår nu. AN-PEP (DSM Food Specialties)

Så fungerar det:

• AN-PEP är ett annat enzym som i huvudsak äter gluten. AN-PEP tros fungera bäst när det tas medan gluten fortfarande finns i magen. Beviset:
• AN-PEP visades vara säker i en liten 2013-studie som publicerades i World Journal of Gastroenterology. För studien åt 16 personer 7 gram gluten varje dag i två veckor och hälften åt dem också AN-PEP, och hälften tog placebo. Men gruppen som tog placebo blev inte sjuk nog under studiens gång för att visa att enzymet hade någon effekt, så mer forskning måste göras. Larazotidacetat (Alba Therapeutics)

Hur det fungerar:

• Larazotidacetat blockerar ett protein som bär bitar av gluten över magen, där immunceller kan se dem. Fasano och hans kollegor fann att detta bärarprotein, kallat zonulin, överproduceras av celiac patienter efter att ha ätit gluten. Beviset:
• Den senaste försöket med larazotidacetat, som publicerades i februari 2015 i gastroenterologi, var en fas 2 test av celiac patienter på en glutenfri diet. De frivilliga som tog drogen upplevde färre dagar med sjukdomssymptom under den 12 veckors långa studien. Nexvax2 (ImmusanT)

Så fungerar det:

• Nexvax2 ligner på ett immunförsvar gluten på ett kontrollerat sätt så att immunceller som vanligtvis aktiveras får avstängd eller elimineras. Beviset:
• Hittills har endast en fas 1-studie som visar att Nexvax2 är säker, slutförts. Mer forskning görs för att testa om det är effektivt. Enligt Sheila Crowe, MD, en gastroenterolog vid University of California, San Diego School of Medicine, skulle de flesta av dessa metoder inte ersätta glutenfri diet. Enzymerna kan till exempel bara stoppa effekterna av några gram gluten åt gången. Den genomsnittliga kosten innehåller 10-50 gram gluten per dag. För människor som Sweet, är det helt bra. "Jag har inget emot att vara glutenfri", säger hon. Hon hoppas bara att få ett alternativ att lindra spänningen i att äta ute eller äta en väns hemlagad måltid.

Den långa vägen från lab till apotek

Alla droger som nämns ovan har en lång väg att gå innan de finns att köpa. Den 30 mars anordnar FDA en workshop för att diskutera vilka kliniska prövningsresultat som krävs för att ett nytt celiaki ska godkännas. Exempelvis har vissa studier registrerat gastrointestinala symtom, medan andra fokuserade på tarmskador som ses i biopsier.

Marilyn Grunzweig Geller, chef för Celiac Disease Foundation, säger att hon hoppas att de nya normerna kommer att "öppna floodgates" för mer företag att göra drogprover för celiaki och ge hopp om behandling utöver den glutenfria kosten närmare verkligheten.