Jag är den första som säger att folk på FDA har ett hårt jobb. Det är deras ansvar att skydda den allmänna säkerheten och säkerligen inte utsätta dem som är sjuka för droger som erbjuder falskt hopp eller enorm risk. Och när det gäller att överväga nya droger för godkännande, vet jag hur mycket de vill få det rätt första gången. Det sista de behöver är att behöva dra ett läkemedel från marknaden efter att människor har skadats och orsakat skada på FDA: s trovärdighet till kongressen. Jag får allt det, och det som följer är inte skrivet respektlöst. Men min glimt den andra dagen i Washington, DC i processen att överväga nya cancerläkemedel lämnade mig att känna att FDA arbetade för försiktigt när det gäller potentiellt livräddande eller livsförlängande droger.
Det var också klart för mina rådgivare (eller åtminstone en majoritet av dem) var inte så kunniga som vi skulle förvänta oss. De verkade obekanta med att den nya vetenskapen skulle övervägas liksom samhällets behov som skulle gynna. Det var fallet när den nya läkemedelsansökan på Genasense för CLL verkade dömd av den onkologiska läkemedelsrådgivande kommittén och FDA: s cancerledarskap.
Min omedelbara reaktion var att orättvisa hade gjorts. Och ansikten hos flera av landets leukemi super specialister bekräftade det, som hörseln slutade. Så vad ska man göra? Var detta bara en förlust för människor som jag med CLL, eller finns det en större oro som kan göra det svårt för allt annat än genombrott cancermedicin att godkännas? Är kongressens farhågor om drogsäkerhet att sätta så mycket påtryck på FDA att baren ställs för hög?
Är jag helt våt?
Jag ringde VD för lagstiftning med Leukemia & Lymphoma Society (LLS) till ta reda på. Svaret var nej, inte alls. Enligt George Dahlman, medan de inte stöder någon särskild läkemedelsansökan, känner de sig i allmänhet till FDA-läkemedelsrådgivande kommittéer och FDA har inte tillräckligt med kompetens när det gäller att granska förslag till cancerbehandlingar som kan erbjuda inkrementell behandlingsförmån. Och de oroar drogbolagen kommer inte att driva fram nya droger med regeringen som tar en så konservativ och kanske oinformerad strategi. Drogutvecklingsexperter jag har pratat med (forskare som bryr sig om att rädda liv) blir nu alltmer avskräckta. Jag är, som en patient och en talsman förtalsfullt, också avskräckt.
Jag har bett LLS att berätta för mig och berätta för oss som patienter hur våra röster kan hjälpa. Finns det kongressrepresentanter och senatorer vi ska prata med? Skulle FDA: s ledning lyssna på oss?
På grund av mina affärsintressen finns det några saker du borde veta. HealthTalk har tidigare producerat program på CLL-behandling som sponsrats av obegränsade bidrag från Genta, utvecklaren av Genasense. Även om det inte finns några aktuella eller planerade program, bör du veta att möjligheten till framtida program finns. Dessutom driver jag nu ett företag som heter Patient Power som fick ett obegränsat bidrag från Genta för att underlätta tre personer (mig själv, en CLL-patientens familjemedlem och en annan CLL-patient) till den offentliga utfrågningen förra veckan. Både hos HealthTalk och Patient Power har Genta varken uppmanat eller haft någon kontroll eller inflytande över vad vi säger eller skriver.
Jag talar personligen som en CLL-patient, och jag har inget att vinna med att Genasense godkänns. Just nu behöver jag ingen medicin. Visst finns det andra patienter som behöver det. Men lägger den åt sidan i en minut, vad sägs om nästa cancerläkarmottagande? Kommer panelen tydligt att förstå problemen och ha kompetens inom det relevanta cancerområdet, och kommer FDA-cancermedicinska ledarskap att förstå? Om de inte gör det, kommer behandlingen du behöver någon gång (eller kanske en senator eller kongressrepresentant behöver) inte vara tillgänglig på grund av att det kalla vattnet kastas på läkemedelsutveckling nu? Jag är orolig.
En annan sak: Jag uppskattar mycket att ha möjlighet att vittna vid den senaste tidens utfrågning från FDA-utskottet. De lyssnade respektfullt, och det var en mycket öppen hörsel. Men det var en del av processen som verkade felaktigt bakom stängda dörrar. När hörseln slutade ifrågasatte jag en FDA-tjänsteman om vem de drog på för CLL-expertis. Hon sa att de hade telefonsamtal med CLL-konsulter men att de var under konfidentialitetsavtal och förbjudna att avslöja vem de var eller hur FDA rådde. Hon sa att jag skulle behöva godkännande från läkemedelssökande företaget för att få mer information. Jag kollade med företaget, och de sa att jag har deras tillstånd.
Så nu ska jag gå tillbaka till FDA för att lära mig mer om processen och dela den med dig. Jag försöker bara att lära mig om processen är trasig och vårt hopp om nya läkemedel är riskabelt. Håll dig igång och låt mig veta vad du tycker.
-Onder
Uppdatering:
Vi börjar verkligen något här. Människor från hela världen (bokstavligen) har fått tag på mig om det här ämnet. Låt oss fortsätta och verkligen få ordet ut. Berätta för andra att komma hit och uppmuntra dem att lämna en kommentar, de stora hundarna tittar på och läser dem! Gå till digg.com och i höger högra hörnet hittar du en sökfunktion, skriv in CLL och det borde visa dig min artikel med titeln "FDA saknar experter för godkännande av läkemedel?" Klicka bara på knappen som läser "digg den". Ju fler människor som röstar för bloggen desto fler kommer att läsa det!
