Ett multipelsklerosläkemedel vanligtvis reserverad för personer i de sena stadierna av sjukdomen verkar erbjuda långvarig eftergift hos nyligen diagnostiserade patienter, rapporterar forskare.
På grund av allvarliga biverkningar är läkemedlet - Lemtrada (alemtuzumab) - godkänt i USA endast för patienter som misslyckats med andra behandlingar. Men författarna till en ny studie tror att de får det tidigt kan det sakta och till och med vända om sjukdomsrelaterade funktionshinder.
"Förhoppningen i MS har alltid varit att försöka sakta ner sjukdomsprogressionen. Nu kan vi berätta för våra patienter att ett betydande antal faktiskt kan förbättras genom att reversera sin funktionshinder, säger leadforskare Dr Gavin Giovannoni. Han är neurologi professor vid Queen Mary University of London i England.
Behandlingen är dock inte utan dess nackdelar. På grund av risken för biverkningar måste personer som fått denna behandling genomgå månatliga blod- och urinprover i fyra år efter den sista dosen, säger Giovannoni.
Giovannoni beskriver Lemtrada som ett immunsystem "rebooter". Först förstör det immunförsvaret, då det gör det möjligt att återhämta sig, förklarade han.
Under tiden då immunsystemet är utarmat finns risk för infektion över åtta till tolv veckor, inklusive herpesinfektioner, sa han.
När immunsystemet återuppbyggs kommer "ett betydande antal personer, cirka 40 procent, att utveckla en annan autoimmun sjukdom", säger Giovannoni. Dessa inkluderar Graves sjukdom (en sköldkörtelstörning) och en blödande / blåmärkena som kallas idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP), som förekommer hos cirka 2 procent av patienterna, noterade han. "Men dessa sjukdomar kan behandlas, så det är inte som MS. Det är typ av handel i din MS för en annan autoimmun sjukdom, säger Giovannoni.
Fortfarande, en MS-specialist som granskade den nya studien, måste patienterna vara försiktiga med att ta drogen.
Lemtrada är inte för Varje patient med MS och beslutet att använda det bör noggrant övervägas, säger doktor Dhanashri Miskin, en närvarande neurolog vid Lenox Hill sjukhus i New York.
RELATERADE: 8 Viktiga frågor om multipel skleros
"Även om säkerhetsprofilen är överhuvudtaget hanterbar för den rätta patienten, riskerna uppväger sannolikt fördelar hos patienter med mild eller tidig sjukdom, säger Miskin.
Beslutet att starta Lemtrada ska göras i samband med riskerna, inklusive infusionsrelaterade reaktioner , infektion s och autoimmuna biverkningar, sa hon. "Även om behandling med alemtuzumab [Lemtrada] är förknippad med säkerhetsrisker är dessa risker hanterbara hos de flesta patienter, säger Miskin.
Den nya studien av mer än 600 patienter med återkommande remitterande MS finansierades av Sanofi Genzyme och Bayer HealthCare Pharmaceuticals , läkemedlets tillverkare.
MS uppstår när immunsystemet attackerar felaktigt skyddsmanteln kring nervfibrer i hjärnan och ryggmärgen. Människor kan drabbas av muskelsvaghet, domningar, synproblem och svårigheter med balans och samordning. Återfallsmottagande MS är den vanligaste typen, med symtom plötsligt förvärras och sedan går i eftergift. För denna studie behandlade Giovannoni och kollegor 628 patienter med återkommande remitterande MS som inte hade svarat på minst ett annat MS-läkemedel. Lemtrada gavs till 426 patienter, medan 202 fick ett annat läkemedel, interferon beta-1a.
Forskarna bedömde invaliditetsnivåer vid studiens början och var tredje månad i två år. Vid slutet av studien hade nästan 28 procent av dem som fick Lemtrada förbättrats med minst en poäng på 10-poängs funktionsprov, jämfört med cirka 15 procent av de som fick interferon, fann forskarna.
Dessutom var patienter som fick Lemtrada 2,5 gånger större risk att förbättra sina tänkande färdigheter jämfört med de som fick interferon. Och de var mer än dubbelt så stora som möjligt för att se förbättringar i deras förmåga att röra sig utan tremor eller klumpighet, visade resultaten. Resultaten som hölls efter forskare anpassade resultaten för att säkerställa att vinsterna inte leddes av dem som återhämtade sig från återfall .
Giovannoni tror att läkemedlet kan erbjuda verklig lättnad från MS-symtom. Inte bara förbättrar alemtuzumab funktionsnedsättning, men de flesta patienter går in i långvarig eftergift av minst fem till åtta år, säger han. "Vissa patienter har gått 12 år utan några tecken på sjukdomsaktivitet", sa han.
Enligt Bruce Bebo, vice vd för forskning vid National Multiple Sclerosis Society, "Återställande av borttappad funktion är ett signifikant ofattbehov för personer som lever med MS."
Denna studie undersöker tidigare resultat relaterade till återföring av vissa funktionshinder hos dem som fick alemtuzumab sa han. "Jag uppmuntras av dessa resultat och uppmanar andra att driva potentiellt återställande tillvägagångssätt för behandling", sade Bebo.
Giovannoni påpekade att de flesta av läkemedlets fördelar erhålls tidigt i sjukdomen. "Om du verkligen vill att detta läkemedel ska få stor effekt, bör du använda det så tidigt som möjligt. I Europeiska unionen rekommenderas det för tidigt bruk," noterade han.
Rapporten publicerades 12 oktober i journal
Neurology
.
