En ny studie visar att personer med måttlig till svår ulcerös kolit som har inte lyckats med andra behandlingar kan hitta lättnad med Xeljanz (tofacitinib), ett läkemedel som för närvarande används för att behandla artrit.
Ulcerös kolit är en kronisk inflammatorisk tarmsjukdom. Det påverkar cirka 700.000 amerikaner, enligt Crohns och Colitis Foundation (CCF).
Sjukdomen orsakar inflammation, irritation, svullnad och sår på tjocktarmen. Symtom innefattar diarré med blod eller pus och buksmärta, enligt CCF. "Det finns fortfarande ett betydande oupplöst behov av nya behandlingar för patienter med ulcerös kolit", säger studieledare författare Dr William Sandborn. Han är professor i medicin och chef för uppdelningen av gastroenterologi vid University of California, San Diego.
Xeljanz riktar sig mot vissa proteiner som är involverade i kroppens inflammatoriska och immunsvar som andra så kallade biologiska droger inte, säger forskarna . "Behandling med oral tofacitinib är potentiellt ett nytt behandlingsalternativ för patienter med måttlig till svår ulcerös kolit, i väntan på granskning av [amerikanska livsmedels- och drogadministrationen], säger Sandborn.
Studien finansierades av Pfizer, Inc., tillverkaren av Xeljanz. Sandborn sade att han har fått forskningsbidrag från företaget och fungerat som konsult för Pfizer.
Om Xeljanz ska användas som första behandling är det fortfarande inte klart, säger Dr. Arun Swaminath, chef för det inflammatoriska tarmsjukdomsprogrammet hos Lenox Hill Hospital i New York City.
RELATERADE: Allt i familjen: Är Ulcerativ kolitgenetisk?
Eftersom Xeljanz kommer som ett piller, kan det vara en fördel för patienter, sa Swaminath. Men hittills har det bara testats med patienter som inte har svarat på andra behandlingar, sade han. "Hur det används i den verkliga världen kan vara annorlunda än hur det användes i dessa studier, säger Swaminath. "Jag går inte ut på en lem och säger att detta borde vara förstahandsvalet, eftersom vi inte har tillräckligt med data för att säga att det är så som det ska placeras."
Forskarna gav slumpmässigt mer än 1700 personer med ulcerativ kolit mot en av tre fas 3-försök.
De två första försöken såg på mer än 11100 patienter med måttlig till svår ulcerös kolit som misslyckades med konventionell behandling eller behandling med nyare "tumörnekrosfaktorantagonist" läkemedel, såsom Remicade infliximab). De fick Xeljanz eller en placebo två gånger om dagen i åtta veckor. I det tredje försöket tilldelades nästan 600 patienter som svarade på Xeljanz till en underhållsdos (en grupp med 5 mg och en annan grupp med 10 mg) av läkemedlet eller placebo i ett år.
I den första försöken upplevde nästan 19 procent av patienterna som fick Xeljanz en eftergift av sitt tillstånd i åtta veckor. Det var jämfört med bara 8 procent av patienterna som fick placebo. I den andra försöken fann nästan 17 procent av de som fick Xeljanz en remission jämfört med nästan 4 procent av dem som tog placebo. försök, över 34 procent av patienterna som tog 5 mg Xeljanz hade sjukdomsreducering efter ett år. Fyrtiotalet av dem som tog en 10 mg dos av läkemedlet hade eftergift på ett år. Endast 11 procent av patienterna på placebo såg en remission. Men i alla försök fick flera patienter som fick Xeljanz lider av infektioner, såsom bältros, än de som fick placebo, fann forskare. Dessutom var fem patienter tar Xeljanz utvecklat icke-melanom hudcancer jämfört med en patient som fick placebo. Fem patienter som tog drogen upplevde hjärtproblem jämfört med ingen på placebo.
I jämförelse med placebo var Xeljanz också förknippad med en ökning av kolesterolhalten.
Rapporten publicerades den 4 maj i
New England Journal of Medicine
.
Dr. Sonia Friedman är professor i medicin vid Harvard Medical School. Tofacitinib är en lovande ny klass av medicinsk terapi som har effekt i ulcerös kolit. Det är ett oralt, små molekylär läkemedel som skiljer sig från nuvarande biologiska terapier, till exempel infliximab [Remicade], adalimumab [Humira], golimumab [Simponi] och vedolizumab [Entyvio], "sade Friedman.
En fördel med Xeljanz är att det är ett piller. Andra biologiska droger ges genom infusion eller injektion. Dessutom kan patienter inte utveckla antikroppar mot Xeljanz som de kan med andra biologiska läkemedel, säger Friedman. "Tofacitinib kan användas i framtiden som räddningsterapi från misslyckande av biologics", sa hon. "Endast framtida studier kommer att avgöra om det kan användas som inledande terapi för ulcerös kolit och vilka patienter det skulle hjälpa mest."
