VÄRDAG, 13 MARS 2013 - En genterapi som skyddar brosk kan på en dag behandla artros, ett tillstånd som påverkar mer än hälften av åldrande befolkningen, enligt en studie som publicerades i tidningen Osteoartrit (OA) är ett naturligt svar på nedbrytningen av ledbrusk - ett svampigt material som håller ben från att gnugga mot varandra. Som brusk tiner på grund av ålder eller på grund av en skada, bryter det hindret och friktionen orsakar smärta. Den enda bota är gemensam byteoperation, vilket kan leda till kirurgiska komplikationer. Denna genterapi saktar utvecklingen av sjukdomen hos möss.
"Vi fann att genterapi skyddar mot artros, säger Brendan Lee, MD, PhD, en genetiker vid Baylor College of Medicine och medförfattare av studien. "Även om du försenar en gemensam ersättning med 10 år kan du få stor inverkan på livskvaliteten och hälso-dollar."
Dr. Lee och hans team riktade sig mot en specifik gen inom ledbrosk som heter proteoglykan eller PRG4. Denna gen är ansvarig för att producera smörjmedel, ett protein som smörjer fogen och skyddar brosk från effekterna av ålderdom. Forskarna injicerade gemensamma skadade möss med PRG4 inkapslad inuti ett virus som spred genen i hela området och stimulerade smörjproduktionen. Extra smörjmedel minskade signifikant utvecklingen av OA utan upplevbara biverkningar.
"Du måste alltid oroa dig om att om du gör för mycket av något som påverkar skelettet, säger Lee. "Så vitt vi vet har det inte visat sig vara en negativ inverkan på att göra för mycket smörjmedel i brosket hos dessa möss."
Lees metod för genterapi är något ny. Majoriteten av OA-forskning fokuserar på att hämma artros när det har börjat - inte fånga sjukdomen innan den börjar. Forskare kom upp med tanken när de studerade skelettstörningar orsakade av sällsynta genetiska defekter. De bestämde sig för att simulera störningarna genom att "bryta" olika gener tills de kunde identifiera en som bidrog till artros.
"Om du bryter motorn startar din bil inte längre så du vet att motorn är ansvarig för att starta bilen , Säger Merry Ruan, doktorand och genetiker vid Baylor College of Medicine och huvudförfattare till studien. "Om du bryter en gen och något går fel vet du vad genen är ansvarig för." Resultaten är viktiga, men Brian Walitt, MD, en reumatolog vid Georgetown University Medical Center, som inte var ansluten till studien , varnar läsare mot att tillämpa djurstudier på mänskliga förhållanden.
"Råtta brosk är inte mänskligt brosk, och råtta leder är inte mänskliga leder," säger Dr. Walitt. "Vi måste vara försiktiga speciellt för att bli alltför upphetsad i studier som inte finns hos människor. Du måste bevakas av din entusiasm. "
Lee håller med Walitt och säger att en av studiernas svagheter är beroende av en djurmodell. Och även om terapin så småningom godkändes för mänsklig användning, säger Lee, det kan bara sakta ner bruskförlusten, inte återfå det. Det betyder att människor som redan lider av artros inte kommer att få mycket lättnad från genterapin. "
" Den svagaste delen är att när det gäller upptäckten anser vi fortfarande inte att det skulle räcka för att återbilda brusk ", tillägger Lee . "För personer som har sena scensjukdomar, skulle denna behandling inte vara tillräcklig."
Baylor-forskarna planerar att testa behandlingen i hästar senast 2014 och sedan senare gå vidare till icke-mänskliga primater om försöken lyckas. Det långsiktiga målet är att behandla OA i kliniska prövningsskedet, och det är inte en uppgift de kan göra ensamma. Forskarna säger att industrin måste komma ihop och dela framsteg inom teknik för att skapa en omfattande behandlingsplan.
"Så vanligt som artros kan vara, det finns ingen terapi som väsentligt förändrar sjukdomsförloppet", säger Ruan. "Du kan inte bara ge någon medicin för att lösa problemet."
