Torsdagen den 20 december 2012 (HealthDay News) - En rådgivande kommitté för livsmedels- och drogadministrationen i USA kommer att träffas torsdagen för att överväga godkännande av det första läkemedlet för behandling av kronisk trötthetssyndrom. risker och fördelar förknippade med det intravenösa läkemedlet rintatolimod (föreslagna varumärke Ampligen). Drogens tillverkare, Hemispherx Biopharma i Philadelphia, misslyckades med att vinna FDA: s OK år 2009 på grund av oro över studien.
Experter sa att de skulle välkomna en behandling för kronisk trötthet, ett invalidiserande tillstånd som påverkar så många som 4 miljoner amerikaner, mestadels kvinnor. Det finns ingen bot, men läkemedlet verkar minska symtomen för vissa patienter.
"Det verkar som att hjälpa åtminstone en delmängd av patienterna avsevärt. För andra finns det inget signifikant svar", säger K. Kimberly McCleary , president för den kroniska trötthet och immundysfunktionssyndromföreningen i Amerika.
"Detta läkemedel har studerats i kronisk trötthetssyndrom sedan slutet av 1980-talet, så det har gått ett tag," tillade McCleary.
Dr. Nancy Klimas, professor i medicin vid Nova Southeastern University College of Osteopathic Medicine i Fort Lauderdale, Fla., Som ingår i en pågående studie av drogen, sa att några av hennes patienter har gynnats av drogen. Nu måste det finnas ett sätt att identifiera vilka patienter som kommer att göra bra på drogen, säger hon.
Kronisk trötthetssyndrom är lite förstådd och Ampligens godkännande skulle ge patienterna en viss ställning hos sina försäkringsgivare, säger Klimas. Även en enda godkänd terapi, även om det var en jag väljer att inte använda, skulle vara till stor hjälp när jag argumenterar med försäkringsbolag för att legitimera villkoret och att det är tillräckligt seriöst att kräva ett ingripande, säger Klimas. Enligt läkemedelsföretaget är Ampligen en ny typ av läkemedel som kallas en nukleinsyraförening, som använder specialtillverkat RNA för att rikta sig mot olika sjukdomar. Hemispherx anser att läkemedlet har potential att bekämpa hiv, njurecancer och melanom förutom kronisk trötthetssyndrom.
Läkemedlet sägs fungera genom att modulera immun- och antivirala funktioner i sjuka celler.
En nackdel med behandlingen är att det måste infunderas två gånger i veckan, sade Klimas. Det är också mycket dyrt, sa hon.
Drogtillverkaren kunde inte uppskatta detaljhandelskostnaden men sade att tillverkningskostnaden var ungefär $ 1000 per månad per patient.
FDA nekade godkännande för Ampligen i november 2009 eftersom av oro över hur två studier genomfördes - för få patienter, en protokollförändring och ett tidigt slut på en studie. Den här gången kommer FDA att granska en ny analys av ett provresultat som lämnades in 2009, men inte en ny studie.
Det är möjligt att en brist på stödjande data igen skulle kunna ge godkännande. "Flera beteendeproblem med försöket tyder på att resultaten ska tolkas med försiktighet," sade byrån i ett brev till utskottet. "Den bekräftande försöket misslyckades med att replikera" resultaten av första försöket.
I september genomförde FDA en telekonferens med personer med kronisk trötthetssyndrom som hade använt drogen. Dessa anekdotiska rapporter var i stort sett positiva. Vilken vikt, om några, dessa patienters erfarenheter kommer att ha på läkemedlets godkännande är inte känt.
Vissa experter anser att kronisk trötthetssyndrom är ett virus; andra tror att det är en bakterie. Det kan börja efter en sjukdom som en patient inte helt återhämtar, eller symptomen kan dyka upp nästan över en natt, sa McCleary. Symptomen inkluderar ofta influensaliknande svaghet. Den enda vanliga tråden är oförmågan att göra nästan vad som helst utan att bli helt utmattad, sa McCleary. Även enkla uppgifter som att läsa en tidning kan avgöra en kaskad av symptom som varar i dagar eller veckor, sa hon.
"Det är en benkrossande utmattning", sa McCleary. "Det finns smärta i musklerna och lederna som kan röra sig från en kroppsdel till en annan, ont i halsen, huvudvärk som migrän och problem att somna eller somna."
Det finns också psykiska symptom, inklusive svårigheter att bearbeta information och ett "stort problem" med kortfristigt minne, noterade McCleary.
FDA: s beslut förväntas tidigt nästa år. Byrån är inte bunden att följa rekommendationerna från dess rådgivande paneler, men det gör det vanligtvis.
