Innehållsförteckning:
Måndagen den 10 december 2012 - För ett år sedan såg det ut som om Emily Whitehead, en smart och livlig Philadelphia 7-årig, gammal, stod inför överhängande död. Under en tid hade den unga flickan kämpat med akut lymfoblastisk leukemi, en aggressiv form av sjukdomen som vanligtvis behandlas med kemoterapi och andra långsiktiga läkemedel. Trots att hon ursprungligen reagerade på standardbehandlingar för leukemi, återvände Emily kontinuerligt, först i oktober 2011 och sedan igen, i februari 2012.
"Vi fick veta att vi var nere i 48 timmar att fatta ett beslut, eller hon kunde börja har organsvikt ", säger Tom Whitehead, Emily fader i en video som filmas av Barnsjukhuset i Philadelphia.
Så med en glimt av hopp vände Emily föräldrar till Barns för vad deras läkare säger är en genombrott leukemi behandling med en bio- T-celler är lymfocyter, vita blodkroppar som är integrerade i immunförsvarets förmåga att bekämpa leukemi B-celler. Emily's T-celler konstruerades för att "gå efter cancerceller och döda dem", säger pediatrisk onkolog Stephan Grupp, MD, doktorand på Children's Hospital of Philadelphia i videon.
Sedan Emily behandlades på sjukhuset i april 2011 har hon förblev cancerfri, och hennes leukemi anses vara fullständig remission. I slutet av juni återvände hon hem, och sedan dess har hon varit frisk och är tillbaka i skolan. "Vi har kontrollerat hennes benmärg för risken för sjukdom på två punkter", säger Dr. Grupp. "Vi kontrollerade hennes tre månader och nu sex månader efter behandlingen. Hon har ingen sjukdom alls."
Added Grupp, "Vi måste behandla ett större antal patienter innan vi förstår vad framgångsfallet faktiskt kan vara."
Behandlingen Emily, känd som CTL019 eller CART19, utvecklades för avancerad leukemi som inte svarar mot standardbehandlingar. Medan en stor majoritet av patienter med pediatrisk leukemi är mottaglig för kemoterapi, är Emily en liten del som inte ser varaktiga resultat, och hos vilka B-celler glider förbi kemoterapibehandlingarna. National Institute of Health, akut lymfoblastisk leukemi är den vanligaste cancer som diagnostiserats hos barn, som representerar 23 procent av cancerdiagnoserna hos de yngre än 15. I USA diagnostiseras cirka 30 till 40 personer per miljon med denna typ av leukemi vardera år.
Äkta hopp för pediatriska cancerpatienter?
Vissa experter är fortfarande skeptiska till löftet om behandlingen Emily fick. John Letterio, MD, barnläkare på University Hospital's Rainbow Babies & Children's Hospital i Cleveland säger att han inte är säker på om behandlingen kommer att vara lika framgångsrik i varje patient. "Men för att se fullständiga svar hos flera patienter är detta tidigt i utvecklingen mycket, mycket lovande. Det föreslår att detta kommer att vara betydande och säkert för många patienter kommer att erbjuda ett alternativ för botemedel där det inte finns någon annan."
Forskarna som arbetar med Grupp sa att denna T-cellbehandling har funnits under utveckling under en tid. I en tidig klinisk studie som genomfördes i augusti 2011 visade sig behandlingen vara effektiv hos 9 av 12 vuxna med kronisk lymfocytisk leukemi eller CLL. Men det finns allvarliga nackdelar. Strax efter att ha fått hennes T-celler blev Emily allvarligt sjuk. T-cellerna överaktiverade Emily immunsystem, och barnet skickades till intensivvård. Grupp föreskrev två läkemedel som hjälper till att inrikta immunsvaret, vilket fungerade för att motverka de toxiska effekterna av T-cellbehandlingen, och nu har Emily gjort en fullständig återhämtning.
"Sedan dess har hon varit bra. Hon har varit lycklig och hälsosam och återvände tillbaka till skolan på hösten", sa Emily's mamma, Kari Whitehead i videon. "CART19 var verkligen det enda alternativet kvar för Emily, och även om vi inte visste hur det skulle fungera, för att hon var första barnet, kände vi oss fortfarande som att anmäla henne i rättegången - även om det inte fungerade - det skulle ge dem lite mer information, och från det förhoppningsvis skulle de lära sig något och kunna hjälpa andra barn. "
